Ağır Otizmde Gen Terapisi Umut Verdi.

Nature Communications’da yayınlanan bir çalışmada , California Üniversitesi San Diego Tıp Okulu’ndaki bilim adamları, gen düzenleme teknolojisini kullanarak ağır otizm tipi olan Pitt-Hopkins sendromuyla ilişkili TCF4 gen mutasyonuna bağlı nöral gelişim bozukluğunu restore etmeyi başardılar.  Genin işlevini kurtarmak için  gen terapisi araçlarının kullanılması, sinirsel yapıyı ve işlevi etkin bir şekilde kurtardı.

CF4’teki mutasyonların neden olduğu Otizm çeşidi olan Pitt-Hopkins Sendromu olan bireylerde ağır bilişsel ve motor engeller bulunmaktadır.

Gen terapisi ile önümüzdeki 5-6 yıl içinde otizmli bireyler ve şizofreni için tünelin ucundaki ışık görünmüş olabilir.

Gene Therapy Reverses Effects of Autism-Linked Mutation in Brain Organoids