Otizmli Farelerde Tek Doz Suramin ile Otizm Semptomları Geçti. Bu yıl İnsan Deneylerine Başlanacak

Kaliforniya Üniversitesi, San Diego Tıp Fakültesi’nde araştırmacılarına göre, uyku hastalığı tedavisi için onaylanmış neredeyse asırlık bir ilaç, insan biyolojik yaşına göre 30 yaşa tekabül eden farelerde nörolojik bozukluk semptomlarını geri çeviriyor. Üstelik de tek dozda.
17 Haziran 2014 Translational Psychiatry’de yayımlanan bulgular, pediatri ve patoloji profesörü Dr. K. Naviaux, ve arkadaşları tarafından duyuruldu.

Dr. Naviaux,

“Otizm ile ilişkili bilinen faktörlerin yüzde yirmisi genetik, ama çoğu değildir. Ayrıca genler ve çevreyi bağımsız faktörler olarak düşünmek yanlış ve bulgularımız, otizmin çok sayıda ve birbirine farklı nedenlerle oluştuğu fikri ile de uyumlu. Genler ve çevresel faktörlerin etkileşimi doğan sonuç net olarak METABOLİZMAL sorunlardır.” Diyor.

Aynı zamanda UC San Diego Mitokondriyal ve Metabolik Hastalıkları Merkezi’nin eş direktörü olan Dr.Naviaux,
“otizmin evrensel belirtilerden biri metabolizmal bozukluklardır. “Hücre metabolizmasına katılan toksik kimyasal ve benzeri küçük moleküllerden ömrünü korumak için hale şeklinde bir tür zırh oluşturuyorlar.
Virüsler ya da bakteriler gibi mikroplar ya da fiziksel kuvvetler tarafından veya diğer kirletici kimyasal maddelerce tehdit veya hasar görmüş hücreler, normal bağışıklık tepkisinin bir parçası olarak savunmada bulunuyorlar ve hücre membranlarını kalınlaştırıyorlar. İç metabolik süreçlerin en önemlisi mitokondriler değişiyor ki bunlar hücrelerin enerji santralleridirler. Bu değişim hücre içi ve hücreler arası iletişimi büyük sekteye uğratıyor. Bu tehlike yanıtı uzun süre devam ederse sonuç kalıcı olabiliyor. Eğer bu süreç çocukluk döneminde ortaya çıkıyorsa, nörogelişimsel bozukluklar ortaya çıkıyor. “ diyor ve ekliyor:
“Hücreler savaşan ülkeler gibi davranırlar. Bir tehdit başladığında, onlar komşularına bile güvenmez ve sınırlarını sertleştirerek korumaya alırlar. Ancak dışarısı ile sürekli iletişimi olmayan hücreler, sonunda farklı çalışmaya başlarlar. Nöronlar bu durumda, gereğinden az ya da çok sayıda bağlantı yapmak zorunda kalabilirler. Otizm ile ilişkili olarak bakıldığında, hücreler birbirleriyle iletişimini durdururken, hangi alanda bozulma yaşandıysa o alanla ilgili fonksiyon azalır. Örneğin; çocuklar konuşmayı veya iletişimi keser “.

Naviaux ve arkadaşları hem mitokondriyal işlev hem de hücrenin doğal bağışıklık fonksiyonu ile bağlantılı hücresel sinyal sistemi üzerinde odaklanmışlar.
Sıkıntı altındaki mitokondri tarafından üretilen moleküller, özellikle, adenosin trifosfat (ATP) ve diğer sinyal mitokinlerin hem hücre içinde hem de bağlantılı diğer metabolik süreçlerde işlevleri vardır. Bozulan bu yapı, bunların işlevlerini de bozmaktadır. Bozulan purinerjik 19 çeşit reseptörün bozulmuş dil ve sosyal beceriler gibi otizmle ilişkili biyolojik özellikleri kontrol ettiği zaten bilinmektedir.

Geçtiğimiz yıllarda, Naviaux ve ekibince araştırma konusu olan ilk 1916 yılında üretilen ve trypanosomiasis ya da Afrika uyku hastalığı gibi parazitik bir hastalığı tedavi etmek için kullanılan Suramin’in purinerjik sinyallemenin iyi bilinen bir inhibitörü olarak test edilmiştir.
Naviaux;
“Hücrenin tehlike yanıtı ile ilgili oluşan enflamasyon sonucu otizm spektrum bozukluğu bulunan bir fare modelinde ATP ve diğer mitokinler tarafından kullanılan hücre dışı bir sinyal yolunu Suramin’in bloke ettiğini bulduk. Üstelik hücreler daha sonra normal davranmaya başladı ve farelerde otizm benzeri davranışlar ve metabolizma düzeltildi.

Bununla birlikte, tek bir doz Suramin yaklaşık beş hafta boyunca farelerde etkili kaldı. Ancak Suramin daha uzun süreli kullanılabilecek bir ilaç değil. Anemi ve böbreküstü bezi fonksiyon bozukluğuna neden olabilir.
Naviaux bu ve daha önceki bulgulara dayanarak yakında ( bu yıl içinde ) Otizmli çocuklarda faz 1 klinik denemelerini başlatmayı düşünüyoruz. “dedi .

“Açıkçası fare anormalliklerinin düzeltilmesine rağmen insanlarda tedavi için kullanılabilmesi uzun bir yoldur. Ancak antipurinergik terapinin otizm sorunlarını gidermek için yeni ve taze bir yol olduğunu düşünüyoruz. Bizim çalışmamız diğer keşiflerle çelişmiyor. Altta yatan temel, metabolik fonksiyon bozukluğunu ortadan kaldırarak diğer ilaç dışı davranışsal ve gelişimsel terapileri yapmak engelleri daha kolay ortadan kaldırır.” diye ekledi.

Bir uzman değilim ama benim bu konudaki görüşüm de şu;

Şayet başarılı olunursa, insanda kullanımına başlanmasına daha bir kaç yıl vardır. Normalde tek ilaç fikri bana çok inandırıcı gelmezdi. Ancak tek bir yerdeki hasarı düzelterek domino taşı etkisi yaratmak üzerine planlanmış olması ve ileri yaşlarda da etkili olabileceği fikri çok parlak. Umarım insanlarda da sorunsuz işler.

Sevgi ve umutla…

Serpilgül Vural

Provided by University of California – San Diego
http://m.medicalxpress.com/news/2014-06-dose-reverses-autism-like-symptoms-mice.html

Benzer Konular